Ces données de sécurité et d’efficacité concernent Batten-1 dans l’étude de phase 1/2
Lyon, France – Austin, Texas, Etats-Unis – 18 Avril 2024 – 18h – CET – Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), annoncent aujourd’hui les données finales positives d’efficacité et de sécurité de Batten-1 dans l’étude de phase 1/2, dans la maladie de Batten (CLN3) après 18 mois de traitement.
Les résultats d’efficacité et de sécurité à 18 mois de traitement viennent confirmer ceux obtenus à 12 mois en septembre 2023, le traitement présentant un bon profil de sécurité. Chez les 6 jeunes patients adultes traités par Batten-1, la progression des symptômes moteurs évaluée par le score modifié d’évaluation motrice de l’échelle UBDRS a été considérablement ralentie en moyenne, apparaissant stable. Ainsi, la progression moyenne sur cette échelle par rapport à la valeur initiale était de +1,83 pour les six sujets traités pendant 18 mois contre +6,04 chez des patients non traités de l’étude d’histoire naturelle menée par l’Université de Rochester (n=46).