Cet avis ouvre la voie à une demande d’enregistrement selon la procédure PUMA
L’approbation du PIP par le Comité pédiatrique (PDCO) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) constitue une étape réglementaire majeure, ouvrant la voie au dépôt d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique (PUMA) et garantissant jusqu’à 10 ans de protection commerciale en Europe pour TX01 dans la maladie de Niemann-Pick de type C.
Lyon, France – Madrid, Espagne – 9 juin 2026 – 18h00 CEST – THX Pharma (Theranexus), société pharmaceutique spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques rares, et Exeltis, laboratoire pharmaceutique international du groupe Insud Pharma, annoncent que l’Agence européenne des médicaments (EMA), par l’intermédiaire de son Comité pédiatrique (PDCO), a rendu un avis favorable concernant le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) de TX01 dans la maladie de Niemann-Pick de type C. La décision de l’EMA confirme la conformité du programme de développement de TX01 aux exigences réglementaires pédiatriques européennes et ouvre la voie au dépôt d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique (PUMA) dans l’Union européenne. Le dépôt du dossier par Exeltis est prévu au premier trimestre 2027.
