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Messenger Biopharma

messenger-biopharmaMessenger Biopharma a inventé un ARN messager (ARNm) de deuxième génération, qui a fait l’objet d’un dépôt de brevet en octobre 2016. Les ARN messagers ont habituellement une coiffe à leur extrémité 5’. Cette coiffe diminue non seulement le rendement de la synthèse d’ARNm in vitro, mais augmente aussi son coût.

 

 

Nous avons démontré que certaines séquences d’ARN peuvent pleinement remplacer la coiffe. Le niveau et la durée d’expression de la protéine codée par l’ARNm sont similaires à ceux d’un ARNm coiffé, tandis que le coût de la synthèse in vitro de l’ARNm de deuxième génération est 30 fois plus faible que celle d’un ARNm coiffé.

 

 

Nous avons mis au point une biotechnologie de transfection in vivo, simple, peu onéreuse et la plus efficace du marché. L’ARNm doit être injecté dans l’organe à transfecter. Nous avons démontré l’efficacité de cette biotechnologie dans le muscle et la peau de souris. Les applications sont nombreuses. En effet, la transfection du muscle avec un ARNm peut être utilisée pour vacciner des patients ou des animaux. De plus, le muscle transfecté par un ARNm peut sécréter une protéine dans la circulation sanguine. Cette dernière peut alors agir à distance du site d’injection.

 

 

Messenger Biopharma a également mis au point une biotechnologie de transfection ex vivo de cellules souches pluripotentes. Celle-ci est simple à mettre en œuvre, bon marché et très efficace. De plus, les molécules utilisées sont biodégradables. L’expression de la protéine codée par l’ARNm est si élevée qu’elle peut durer jusqu’à 50 jours. Le niveau et la durée d’expression de la protéine d’intérêt sont ajustables en fonction de l’application : différentiation et survie des cellules souches suite à leur administration au patient ou induction d’angiogenèse locale.

 

 

Enfin, nous allons démarrer un projet de transfection du cerveau par injection intraveineuse d’ARNm. Ce dernier traversera la barrière hémato-encéphalique pour atteindre les neurones, qui produiront alors une protéine thérapeutique intracellulaire ou sécrétée dans le LCR.